AAVantgarde Bio (AAVantgarde), società biotecnologica in fase clinica impegnata nello sviluppo di terapie innovative per le malattie retiniche ereditarie (Inherited Retinal Diseases, IRD), ha annunciato oggi la chiusura con successo di un round di finanziamento Series B da 143 milioni di dollari (122 milioni di euro).
Il round è stato co-guidato da Schroders Capital, nuovo lead investor, insieme agli investitori esistenti Atlas Venture e Forbion. Tra i nuovi investitori figurano Amgen Ventures, Athos Capital, CDP Venture Capital attraverso il Large Ventures Fund, Columbia IMC, Neva SGR, Sixty Degree Capital, XGEN Venture e Willett Advisors. AAVantgarde ha inoltre ricevuto un forte sostegno continuativo da Longwood Fund e Sofinnova Telethon Fund, già investitori nella società.
I proventi del finanziamento sosterranno:
Il completamento della prova di concetto clinica (PoC) dello studio AAVB-039 CELESTE per la malattia di Stargardt causata da mutazioni del gene ABCA4, e il completamento dello studio osservazionale STELLA, che coinvolge oltre 100 pazienti.
Il completamento della prova di concetto clinica (PoC) dello studio AAVB-081 LUCE di fase 1/2 per la retinite pigmentosa (RP) secondaria alla sindrome di Usher 1B, dovuta a mutazioni del gene MYO7A.
La malattia di Stargardt è la forma più comune di distrofia maculare giovanile e attualmente non dispone di trattamenti approvati. Il programma AAVB-039 di AAVantgarde affronta la causa genetica alla base della patologia — le mutazioni del gene ABCA4 — attraverso una terapia di gene augmentation che veicola la proteina ABCA4 a lunghezza completa, consentendo il trattamento di tutti i pazienti, indipendentemente dal tipo specifico di mutazione.
Allo stesso modo, la retinite pigmentosa (RP) secondaria alla sindrome di Usher 1B è una rara e grave IRD causata da mutazioni del gene MYO7A. La sindrome di Usher 1B provoca una progressiva perdita della vista associata a sordità congenita, con conseguente doppia disabilità sensoriale. Il programma AAVB-081 mira alla correzione del difetto genetico di base, fornendo la proteina MYO7A a lunghezza completa tramite terapia genica, offrendo così una potenziale opzione terapeutica capace di migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da questa condizione.
“Questo investimento rappresenta un forte riconoscimento del nostro team, della nostra scienza e dei due programmi clinici su IRD”, ha dichiarato la Dott.ssa Natalia Misciattelli, CEO di AAVantgarde. “Entrambi i programmi affrontano le cause genetiche alla base di patologie devastanti e offrono una concreta speranza di miglioramento per i pazienti e le famiglie colpite da perdita progressiva della vista”.
“Siamo orgogliosi di sostenere AAVantgarde in questa fase cruciale del suo sviluppo clinico”, ha commentato Harry Raikes, Head of UK Venture Investments presso Schroders Capital. “La sua piattaforma innovativa ha il potenziale per abilitare trattamenti best-in-class per malattie oculari ereditarie come la sindrome di Usher 1B e la malattia di Stargardt, superando i principali limiti delle tecnologie AAV attuali e offrendo soluzioni terapeutiche a pazienti che oggi non hanno alternative”.
“Siamo molto lieti di contribuire alla crescita internazionale di un’eccellenza biotech italiana come AAVantgarde Bio partecipando a questo importante round di Serie B tramite il nostro fondo Large Ventures, dedicato alla fase di scale-up”, ha dichiarato Alessandro Scortecci, Chief of Direct Investments di CDP Venture Capital. “Il settore LifeScience è sempre stato un’area chiave per CDP Venture Capital e continueremo a seguire da vicino lo sviluppo di questo mercato”.
“Le malattie retiniche ereditarie (IRD), come la malattia di Stargardt e la RP secondaria alla sindrome di Usher 1B, rappresentano una delle principali cause di cecità tra bambini e giovani adulti nel mondo”, ha aggiunto il Dott. Peter Kaiser, Professore di Oftalmologia presso il Cleveland Clinic Lerner College of Medicine e membro del CdA di AAVantgarde. “Questo importante traguardo di finanziamento segna un passo fondamentale nella nostra capacità di offrire speranza ai pazienti affetti da Usher 1B e Stargardt, due patologie ereditarie della retina per le quali esiste un urgente bisogno di trattamento, con l’obiettivo di migliorare concretamente la loro vita”.