Aptadir Therapeutics (Aptadir), un’azienda biotecnologica che sviluppa una nuova classe di terapie a base di inibitori dell’RNA per il trattamento di malattie genetiche incurabili, ha annunciato la chiusura di uno dei più grandi round seed mai realizzati in Europa nel settore delle scienze della vita: 40 milioni di euro. Si tratta anche del più grande round di investimento biotecnologico in Italia.

Il lead investor è 4BIO Capital. Gli investimenti di follow-on provengono dagli investitori originari della fase pre-seed e da EXTEND, il Polo Nazionale di Trasferimento Tecnologico ideato da CDP Venture Capital SGR e cofinanziato da Angelini Ventures ed Evotec SE. Tra i nuovi investitori figurano: CDP Venture Capital, attraverso il Fondo Digital Transition che, utilizzando risorse dell’iniziativa NextGenerationEU, sostiene la transizione digitale delle catene di approvvigionamento e delle PMI, Xgen Ventures, Indaco Bio tramite l’Indaco Bio Fund e il Bio Lombardia FundCE-Ventures, finanziato con il sostegno del Fondo Europeo di Sviluppo Regionale (FESR) nell’ambito del Programma Regionale 2021–2027 della Regione Lombardia, Angelini Ventures, con un investimento diretto, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech, e i membri del Club degli Investitori tramite Simon Fiduciaria S.p.A.

I fondi saranno utilizzati per far crescere l’azienda e portare avanti la sua pipeline di terapie sperimentali a base di RNA in grado di modificare il decorso della malattia, compreso il suo candidato principale CAP1-FMR1 per la sindrome dell’X fragile, verso lo sviluppo clinico. La tecnologia di Aptadir si basa sulla scoperta rivoluzionaria di una nuova classe di RNA in grado di bloccare la metilazione aberrante del DNA a livello di singolo gene¹⁻². Invertendo questo silenziamento genico anomalo, gli inibitori dell’RNA di Aptadir sono in grado di riattivare l’espressione genica e di ripristinare la funzione biologica normale, un effetto che la società ha dimostrato in modelli complessi di malattia derivati da pazienti. Aptadir sta sviluppando un portafoglio di farmaci candidati basati su questa tecnologia proprietaria innovativa di inibitori dell’RNA. Le molecole, denominate RNA che interagiscono con le DNMT (DiR), prendono di mira geni specifici soppressi nel cancro e nelle malattie genetiche. Questa tecnologia si basa sui risultati di un gruppo internazionale di scienziati di fama mondiale che operano nei campi della biologia dell’RNA e del DNA, delle malattie genetiche, della leucemia e dell’immunoterapia. Tra questi, Annalisa Di Ruscio e Daniel Tenen del Beth Israel Deaconess Medical Center, Vittorio de Franciscis del Consiglio Nazionale delle Ricerche italiano e Marcin Kortylewsky del City of Hope National Medical Center.

Giovanni Amabile, CEO di Aptadir, ha dichiarato: “L’entità di questo primo round di finanziamenti riflette il potenziale entusiasmante della nostra tecnologia DiRs e la qualità di un team scientifico davvero internazionale. Nata da istituzioni di livello mondiale, la scoperta di questa nuova classe di inibitori dell’RNA rappresenta un evento storico, non solo dal punto di vista scientifico, ma anche perché offre una nuova speranza ai pazienti affetti da malattie incurabili. Grazie al sostegno dei nostri investitori, abbiamo ora l’opportunità di sviluppare una pipeline di candidati farmaci in grado di ripristinare percorsi genetici che, per decenni, sono stati considerati irreversibilmente silenziati”.

Dima Kuzmin, managing partner del lead investor 4BIO Capital, ha aggiunto: "Trovare una scienza davvero innovativa con un potenziale così elevato è un evento raro, pertanto siamo lieti di guidare uno dei più grandi round di finanziamento seed in Europa e sicuramente il più grande in Italia. Il gruppo di fondatori all’origine di questa tecnologia gode di fama mondiale e il suo potenziale potrebbe cambiare la vita delle persone. Siamo fiduciosi che siano presenti tutti i fattori giusti, dalla scienza al team dirigenziale, per portare questa tecnologia in fase clinica”.

Claudia Pingue, responsabile del Fondo Technology Transfer di CDP Venture Capital e presidente di EXTEND, ha dichiarato: “Con EXTEND il nostro obiettivo è identificare e contribuire allo sviluppo di opportunità di scoperta di farmaci traslazionali. Abbiamo riconosciuto fin dall’inizio il grande potenziale della scienza di Aptadir e questo ci ha spinti a costituire la società come spin-off e a investire sin dalle primissime fasi, quelle a più alto rischio, prima nella fase pre-seed e poi in questo significativo round di finanziamento seed. Siamo orgogliosi che questa scienza stia ora attirando ulteriori investimenti da partner internazionali e continueremo a sostenere la società nel suo sviluppo”.