Orpha Biotech

Orpha Biotech sviluppa soluzioni innovative per il trattamento di malattie che si verificano con frequenza rara e per le quali attualmente non esistono terapie efficaci.
Tali malattie sono spesso definite malattie orfane, in quanto la loro bassa incidenza ha fatto sì che la loro dimensione di mercato fosse troppo piccola per permettere agli sviluppatori di farmaci tradizionali di sfruttare abbastanza risorse, lasciando la popolazione dei pazienti in effetti trascurata e orfana.
Una malattia rara è definita in Europa come qualsiasi malattia potenzialmente letale o cronicamente debilitante che colpisce meno di 5 persone su 10.000. Sono state identificate migliaia di malattie rare e si stima che la prevalenza cumulativa delle malattie rare nella popolazione sia del 3,5 - 5,9% a livello globale in un dato momento. In altre parole, mentre l'incidenza di ciascuna malattia rara è per definizione piuttosto bassa, il numero complessivo di persone in tutto il mondo affette da malattie rare è notevole.